Zapobieganie udarowi przez transfuzje u dzieci z niedokrwistością sierpowatą

Wyniki starannie przeprowadzonego badania Adamsa i in. (Wydanie z 2 lipca) wartość transfuzji w zapobieganiu udarom u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i nieprawidłowymi wynikami przezczaszkowych badań doplerowskich były imponujące i obiecuję zmienić podejście do zarządzania udarami w tej chorobie. Adams i in. nie odnoszą się do czasu pierwszego przezczaszkowego badania dopplerowskiego lub przerwy między badaniami. Te ważne kwestie wymagają rozwiązania zanim protokół oparty na przezczaszkowej ultrasonografii Dopplerowskiej może być powszechnie stosowany.
Punkt wymagający wyjaśnienia to całkowita liczba przezczaszkowych badań dopplerowskich, które badani przebadali w celu określenia ich kwalifikowalności do badania. Tylko 79 dzieci, które uzyskały normalne wyniki podczas pierwszego badania, miało następnie nieprawidłowe wyniki, a zatem wymagało trzeciego badania obrazowego. Z całkowitej liczby przezczaszkowych badań dopplerowskich (3929) przeprowadzonych na 1934 pacjentach w badaniu, wydaje się, że wyjątkowo duża liczba pacjentów miała trzecie badanie. Autorzy powinni opisać swoje kryteria trzeciego badania, ponieważ istnieje możliwość wystąpienia uprzedzeń w tym zakresie.
Trudno się dziwić, że transfuzje zapobiegły wystąpieniu pierwszego epizodu udaru u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Od końca lat 70. kilka badań22,3 wykazało, że utrzymywanie stężenia hemoglobiny S poniżej 30 procent za pomocą transfuzji może zapobiec powtarzającym się udarom iw dużej mierze wyeliminować objawy choroby. Jednak ryzyko i trudności związane z wielokrotnymi transfuzjami, szczególnie biorąc pod uwagę potrzebę długotrwałej terapii chemioterapią żelaza, są potężne, jak wyraźnie stwierdzono w towarzyszącym komentarzu redakcyjnym.4 Wartość przesiewowego badania przezczaszkowej ultrasonografii dopplerowskiej w przewidywaniu udaru sugeruje odkrycie Adamsa i in. częstości uderzeń wynoszącej 10 na 102 pacjento-lat u nietransfuzji grupy badanych pacjentów z wielokrotnie dodatnimi przezczaszkowymi badaniami dopplerowskimi. Oznacza to 10-krotny wzrost w stosunku do wyników wcześniejszych badań, które wykazały wskaźnik 1,02 na 100 pacjento-lat w podobnej grupie wiekowej nieekranowanych dzieci5. Rozczarowuje fakt, że autorzy nie przedstawili żadnych danych dotyczących wynik kliniczny około 1700 pacjentów, u których stwierdzono normalne wyniki przezczaszkowej ultrasonografii dopplerowskiej przy jednej lub kilku okazjach. Ustalenie częstości występowania udaru w tej kohorcie zwiększyłoby wiarygodność ich wniosków dotyczących wartości badań przesiewowych za pomocą przezczaszkowej ultrasonografii dopplerowskiej jako predyktora udaru.
Sharada A. Sarnaik, MD
Szpital dziecięcy w Michigan, Detroit, MI 48201
5 Referencje1. Adams RJ, McKie VC, Hsu L i in. Zapobieganie pierwszym udarom w wyniku transfuzji u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i nieprawidłowymi wynikami przezczaszkowej ultrasonografii dopplerowskiej. N Engl J Med 1998; 339: 5-11
Full Text Web of Science MedlineGoogle Scholar
2. Pegelow CH, Adams RJ, McKie V, i in. Ryzyko nawrotu udaru u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową leczonych transfuzjami erytrocytów. J Pediatr 1995; 126: 896-899
Crossref Web of Science MedlineGoogle Scholar
3 Sarnaik S, Soorya D, Kim J, Ravindranath Y, Lusher J. Okresowe transfuzje niedokrwistości sierpowatokrwinkowej i zawału serca. Am J Dis Child 1979; 133: 1254-1257
Web of Science MedlineGoogle Scholar
4. Cohen AR. Choroba sierpowata – nowe metody leczenia, nowe pytania. N Engl J Med 1998; 339: 42-44
Full Text Web of Science MedlineGoogle Scholar
5. Ohene-Frempong K, Weiner SJ, Sleeper LA, i in. Wypadki mózgowo-naczyniowe w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej: wskaźniki i czynniki ryzyka. Blood 1998; 91: 288-294
Web of Science MedlineGoogle Scholar
Odpowiedź
Autorzy odpowiadają:
Do redakcji: Dr Sarnaik zwraca uwagę na kilka ważnych aspektów naszego badania, które potwierdziły zdolność przezczaszkowej ultrasonografii Dopplerowskiej do identyfikacji podgrupy dzieci z wysokim ryzykiem udaru i wykazały, że terapia transfuzyjna znacząco zmniejsza ryzyko udaru. Badanie miało na celu zbadanie skuteczności takiego leczenia, ale potrzebne są dalsze badania w celu opracowania optymalnego programu badań przesiewowych.
Wiek, w którym przeprowadzono pierwsze badanie przesiewowe w naszym badaniu, wynosił dwa lata, ponieważ udar nie występuje często u dzieci w wieku poniżej dwóch lat, a młodsi pacjenci często nie mogą położyć spokojnie przez 30 do 40 minut potrzebnych do badania. Odstęp między badaniami a całkowitą liczbą badań ustalono za pomocą algorytmu przesiewowego, który opierał się na odstępach czasu pomiędzy testami na wynikach pierwszego badania przesiewowego. Może to potrwać nawet kilka tygodni, jeśli wyniki pierwszego badania były nieprawidłowe lub tak długie, jak sześć do dziewięciu miesięcy, jeśli początkowe wyniki były prawidłowe, zakładając, że pacjent przestrzega terminu wyznaczonego na następny test. Wreszcie, dzieci, które po raz pierwszy były badane późno w badaniu, mogły nie mieć kolejnych badań.
Przy takim projekcie, opisanym szczegółowo w innym miejscu, ponowne sprawdzenie jest skierowane przeciwko pacjentom, którzy przestrzegają protokołu badania i którzy mają bardziej nieprawidłowe wyniki. Jednak wskaźnik udaru w grupie standardowej opieki był wystarczający do przetestowania pytania badawczego, a wszelkie błędy przesiewowe nie były szkodliwe dla badania.
Zgadzamy się, że obecny stan wiedzy na temat niedokrwistości sierpowatokrwinkowej nie jest optymalny2 i że poszukuje się lepszego leczenia powikłań choroby. Jednak nasze badanie dostarcza rzetelnych informacji na temat ryzyka i korzyści leczenia, które można wykorzystać dzisiaj.
Kiedy dr Adams zapoznał się z dowodami na temat tego artykułu, wprowadził zmiany w kolejności autorstwa bez zgody czterech zaangażowanych autorów i dodał kolejnego autora do listy. Prawidłowa lista autorów i innych autorów jest następująca:
Robert J. Adams, MD, Virgil C. McKie, MD, dr Lewis Hsu, Beatrice Files, MD, Elliott Vichinsky, MD, Charles Pegelow, MD, Miguel Abboud, MD, Gerald Woods, MD, Nancy Olivieri, MD, Catherine Driscoll, MD, Scott Miller, MD, i Donald Brambilla, Ph.D.
Inni autorzy to Winfred Wang, MD, Anne Hurlet, MD, Charles Scher, MD, Brian Berman, MD, Elizabeth Carl, BA, Fenwick T. Nichols, MD, E. Steve Roach, MD, Abdullah Kutlar, MD, Elizabeth Wright, Doktor nauk medycznych, dr Robert A. Zimmerman, Dianne Gallagher, MS, Myron A Dr Wacławiw i Duane R. Bonds, MD
Lewis Hsu, MD
Emory University School of Medicine, Atlanta, GA 30303
Beatrice Files, MD
East Carolina University School of Medicine, Greenville, NC 27858
Robert J. Adams, MD
Medical College of Georgia, Augusta, GA 30912-3200
2 Referencje1. Adams R
[podobne: disulfiram, monoderma, atropina ]
[więcej w: oriflame katalog 8 2015, oriflame katalog 16 2015, pszczoła a osa ]